维奈托克——中国首个BCL-2抑制剂获批上市,为不适用于强诱导化疗的急性髓系白血病(AML)患者带来了全新的治愈希望。
BCL-2(B细胞淋巴因子-2),是控制细胞凋亡的关键蛋白之一,当BCL-2高表达时,细胞的凋亡就会受到抑制。在人类的多种肿瘤组织和细胞中过表达,与肿瘤的发生、发展及耐药密切相关。
为了维持人体内的稳定平衡,我们身体的细胞会自动生成、凋亡,以维持身体的正常代谢。
当细胞开始表达BCL-2时,就类似于给细胞颁发了“免死金牌”,不让细胞自行凋亡死去。破坏了身体自然代谢的平衡。
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拿到免死金牌的细胞就属于恶性肿瘤细胞,开始肆无忌惮的疯长,在造血器官里面越堆越多,堆积不下以后就开始去浸润其他的器官和组织,使患者身体出现一系列不舒服的反应,甚至造成生命危险。BCL-2表达越高,患者的用药效果和疾病预后就越差。
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然而BCL-2还会影响肿瘤细胞对化学药物的敏感性,从而就影响了患者的疾病预后。
(就相当于即使用了大剂量的化疗药,不仅对肿瘤细胞没有什么杀伤力,还极大的损伤了正常细胞,患者用了药,身体变弱了还没什么治疗效果。)
维奈托克的诞生,就针对性的限制了BCL-2对细胞的控制。新的细胞拿不到到免死金牌,已经有BCL-2表达的也被作废掉,细胞就只能乖乖就范,自觉的去自杀凋亡,再联合用药治疗,大大的提高了患者的治疗效果和治愈率。
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除了已经上市的维奈克拉,目前,国内已有 4个企业布局 Bcl-2 靶点,均处于早期临床阶段。
其中,百济神州的 BGB-11417是潜在同类最佳的 Bcl-2 抑制剂,有望抑制 Venetoclax 耐药突变 ;相较 Venetoclax,BGB-11417 对 Bcl-2 相对于 Bcl-xL 的选择性更佳。
希望临床试验中的好药能尽快上市,可以造福更多患者。现在临床治疗恶性血液肿瘤的方法也越来越多,血液病成为不治之症的时代早就已经过去,大家也要有信心,锻炼好身体,早日顺利康复!